新しい薬の開発には動物で効果や毒性を調べるだけでなく、ヒトでの効果（有効性）や副作用（安全性）を確認する必要があります。
ヒトに対して実際に薬を使用して、ヒトでの薬の効果や安全性を調べる試験を『臨床試験』と呼び、さらにその中でも国（厚生労働省）から「薬」として認めてもらうための試験を『治験』と呼びます。
薬の開発は、医療関係者や研究者だけの力で行うことはできません。
『治験』に参加してくださる患者さまのご理解とご協力により新しい薬が生まれています。

グラフ2

行程／期間内容

植物や化合物など、たくさんの薬の候補物質の中から、様々な試験方法で、薬になりそうな物質が選び出されます。

選び出された薬の候補が、病気に対して効果が期待できることや、大きな副作用がないことを、動物などを使った試験で確認をします。

ここでいよいよ薬の候補がヒトに使われます。

第Ⅰ相試験:
少数の健康な成人を対象に、薬として安全に使用できるか、体の中でどのように吸収され排泄されていくかを確認します。

第Ⅱ相試験:
ヒトでの安全性が確認されると、次は少人数の患者さんを対象に調べます。効果が認められる安全な薬の量や薬の使い方を調査、確認をします。

第Ⅲ相試験:
多くの患者さんを対象に調べます。
薬の効果や安全性を再確認し、さらに既に使われている薬との比較調査や、長期間使用した時の効果や安全性についても確認します。

治験の結果をまとめ、厚生労働省に承認申請と審査依頼をします。承認されると薬の候補が「薬」として製造販売することができるようになります。

薬として承認され製造販売されてからも、医療機関でより多くの患者さんに使っていただき、本当に効果があるのか、今まで得られなかった副作用はないか、といった調査が行われ、再度、薬の評価をします。

新しいお薬ができる確率は、約１万分の１です。
それまでに１０年以上の歳月と１００億円以上のお金がかかると言われています。

治験は「GCP」という、国が定めた治験のルールに則って行われます。
治験に参加してくださる患者さまの人権の保護、安全性の保持、福祉の向上などが厳しく規定されています。

薬として使われるようになっても調査は続きます。